Uji Klinis Fase 1 — Sasaran dan Pengujian

Uji klinis fase 1 adalah uji coba pertama yang dilakukan pada orang untuk menguji obat. Tujuan utama dari uji coba ini adalah untuk menentukan apakah suatu obat atau prosedur aman. Sebelum uji klinis fase 1, obat mungkin telah dipelajari secara luas pada sel kanker di laboratorium dan / atau pada hewan laboratorium. Namun, peran uji klinis fase 1 pada kanker telah sangat berubah dalam beberapa tahun terakhir, dengan banyak alasan untuk hal ini adalah proyek genom manusia. Sementara di masa lalu percobaan-percobaan ini seringkali merupakan upaya "parit terakhir", dengan hanya sedikit peluang yang akan menguntungkan seseorang, studi penelitian fase 1 malah bisa menjadi pilihan yang sangat baik (dan satu-satunya) untuk memperpanjang hidup. Selain itu, karena banyak obat yang diuji dalam uji coba ini telah dirancang dengan hati-hati untuk mengganggu target spesifik dalam perkembangan dan penyebaran kanker, mereka cenderung kurang "berisiko" daripada di masa lalu. Pada saat ini, ada banyak orang yang selamat dari kanker karena adanya percobaan ini.

Perlu diingat bahwa tujuan uji klinis adalah untuk menemukan terapi yang berfungsi lebih baik atau memiliki efek samping lebih sedikit daripada obat yang saat ini tersedia. Semua obat yang digunakan untuk mengobati kanker pernah diuji sebagai bagian dari uji klinis. Dan selama waktu itu, satu-satunya orang yang dapat memperoleh manfaat dari perawatan ini adalah mereka yang berada dalam kelompok studi uji klinis.

Definisi dan Tujuan Uji Klinis Fase 1

Uji klinis fase 1 dilakukan untuk melihat apakah obat atau perawatan eksperimental aman. Setelah perawatan diuji di laboratorium atau pada hewan, itu memasuki uji klinis fase 1 yang dilakukan dengan manusia. Percobaan ini biasanya melibatkan hanya sejumlah kecil orang untuk menentukan apakah suatu obat atau pengobatan aman dan untuk menentukan dosis terbaik suatu obat dan bagaimana obat itu harus diberikan (baik secara oral atau intravena). Meskipun tujuan utama dari percobaan ini adalah untuk mengevaluasi keamanan, mereka juga dapat menentukan apakah suatu pengobatan tampaknya bekerja untuk kanker.

Fase lain dari Uji Klinis

Ada tiga fase uji klinis yang harus diselesaikan sebelum obat disetujui FDA. Jika suatu pengobatan muncul aman pada akhir uji klinis fase 1, mungkin kemudian memasuki uji klinis fase 2, sebuah penelitian yang dilakukan untuk melihat apakah pengobatan efektif. Jika suatu obat atau perawatan dianggap aman dalam uji coba fase 1 dan efektif dalam uji coba fase 2, maka akan memasuki uji klinis fase 3. Uji klinis fase 3 jauh lebih besar dan dilakukan untuk melihat apakah suatu perawatan tidak hanya aman dan efektif tetapi bekerja lebih baik atau memiliki efek samping yang lebih sedikit daripada perawatan yang tersedia saat ini.

Fase 1 Uji Klinis Berubah pada Dasawarsa Terakhir

Uji coba Fase 1, dan apa yang mungkin Anda harapkan jika Anda terdaftar dalam satu uji coba, telah berubah secara signifikan hanya dalam beberapa tahun terakhir.

Banyak obat baru yang sedang diuji dalam uji klinis fase 1 pada tahun 2018 telah dirancang dengan hati-hati untuk bertindak pada jalur yang tepat dalam pertumbuhan kanker.

Tidak hanya obat-obatan seperti ini sering lebih kecil kemungkinannya memiliki efek samping utama daripada obat kemoterapi tradisional (meskipun mereka bisa), tetapi berdasarkan desain ada peluang yang lebih masuk akal bahwa mereka akan membuat perbedaan untuk anda kanker. Lagi pula, jika Anda dapat menghambat langkah spesifik yang harus dilalui kanker untuk membelah (dan dengan demikian tumbuh dan menyebar), ada kemungkinan masuk akal bahwa kanker yang telah terbukti bergantung pada langkah itu akan merespons.

Dalam kasus seperti itu bisa jadi satu-satunya pilihan untuk mengobati kanker adalah obat kemoterapi konvensional. Obat-obatan seperti obat-obatan yang ditargetkan seringkali lebih mungkin menahan kanker untuk beberapa waktu, dan obat-obatan imunoterapi, bagi sebagian kecil orang setidaknya, dapat menghasilkan respons yang tahan lama (respons jangka panjang).

Dengan kemajuan dalam obat presisi, kemungkinan uji klinis fase 1 akan terus menawarkan lebih banyak janji bagi individu daripada sekadar uji coba yang dilakukan untuk melihat apakah suatu obat aman.

Contoh (Larotrectinib)

Contoh uji klinis fase 1 adalah terapi larotrectinib yang ditargetkan, yang diberikan persetujuan yang dipercepat oleh FDA pada tahun 2018. Obat ini bekerja dengan menghambat langkah dalam pertumbuhan kanker yang memiliki profil genetik tertentu, daripada pada setiap satu kanker spesifik (orang dengan lebih dari 17 jenis kanker dipelajari, termasuk orang dewasa dan anak-anak). Dalam uji klinis fase 1 yang mengarah pada persetujuan, obat ini diberikan kepada orang dengan kanker stadium lanjut yang tidak memiliki pilihan lebih lanjut (tidak ada alternatif) atau telah berkembang dengan pilihan tersebut. Dari orang-orang yang diteliti, 75 persen orang merespons obat, dan banyak yang terus merespons ketika masa studi berakhir setelah lebih dari 9 bulan. Sebagai perbandingan, jika orang dirawat dengan kemoterapi (jika itu bahkan pilihan), mayoritas akan melihat perkembangan kanker mereka dalam 6 bulan. Bahkan ada beberapa orang dengan kanker metastasis atau inoperatif yang memiliki perkembangan tumor yang cukup signifikan sehingga operasi kuratif kemudian dapat dilakukan.

Pikiran Ketika Mempertimbangkan Uji Klinis Fase 1

Ada beberapa alasan seseorang dapat mempertimbangkan untuk berpartisipasi dalam uji klinis fase 1. Salah satunya adalah harapan untuk memajukan penelitian yang dapat membantu orang lain dengan penyakit yang sama di masa depan. Lain adalah harapan bahwa obat atau prosedur baru yang belum diuji pada manusia akan menawarkan kesempatan untuk bertahan hidup ketika perawatan lain gagal. Satu-satunya cara kemajuan dalam pengobatan kanker, dan kelangsungan hidup selanjutnya, adalah melalui partisipasi pasien dalam uji klinis. Yang mengatakan, uji klinis bukan untuk semua orang.

Risiko dan Manfaat

Penting untuk mempertimbangkan semua risiko dan manfaat uji klinis jika Anda mempertimbangkan salah satu dari studi ini. Sering kali membantu menuliskan pro dan kontra penelitian di selembar kertas sehingga Anda dapat mempertimbangkan pilihan Anda. Tidak ada pilihan benar atau salah, hanya pilihan yang terbaik untuk Anda.

Opsi Lain untuk Menerima Obat Eksperimental

Untuk sebagian besar, satu-satunya cara Anda dapat menggunakan obat eksperimental (investigasi) adalah dengan mengambil bagian dalam uji klinis. Itu tidak selalu terjadi, dan beberapa orang mungkin memenuhi syarat untuk penggunaan penuh kasih atau memperluas akses ke obat-obatan yang belum disetujui oleh FDA. Jika Anda tidak memenuhi syarat untuk uji klinis tetapi obat investigasi tampaknya menjanjikan untuk kanker khusus Anda, luangkan waktu sejenak untuk belajar tentang penggunaan obat-obatan yang welas asih.

Intinya

Uji klinis fase 1 adalah studi medis pertama di mana obat atau prosedur diuji pada manusia. Walaupun secara tradisional ini telah memicu kecemasan dan menyebabkan lelucon tentang menjadi kelinci percobaan, penelitian pertama ini dapat dilihat dengan cara yang berbeda. Dari satu sisi mereka mungkin lebih berisiko. Bagaimanapun, tujuan utama dari uji coba ini adalah untuk menentukan apakah suatu obat aman untuk orang (dan juga untuk mendapatkan ide tentang dosis terbaik untuk digunakan).

Namun, dari sudut yang berbeda, percobaan klinis fase 1 mungkin memiliki lebih banyak untuk ditawarkan. Banyak uji klinis tahap 3 membandingkan obat-obatan yang sudah diteliti. Harapannya mungkin bahwa obat akan meningkatkan kelangsungan hidup jika hanya untuk beberapa bulan. Namun, dengan uji klinis fase 1, obat baru (dan mungkin kategori obat baru) sedang dipertimbangkan yang mungkin atau mungkin tidak membantu, tetapi dapat membantu lebih dari apa pun yang tersedia saat ini. Contoh-contoh ini sudah sering terjadi dalam beberapa tahun terakhir. Karena kegelisahan tetap terlibat dalam uji klinis, luangkan waktu untuk mempelajari mitos tentang uji klinis dan apa itu fakta dan fiksi.