Pengembangan Obat Orphan untuk Penyakit Langka

Apa itu obat yatim piatu dan apa itu Orphan Drug Act? Mengapa penelitian dan pengembangan untuk obat ini penting dan apa hambatannya?

Apa Itu Obat Yatim Piatu?

Obat yatim adalah obat (farmasi) yang masih terbelakang karena kurangnya perusahaan untuk menemukan obat yang menguntungkan. Seringkali alasan bahwa obat dalam tidak menguntungkan adalah bahwa ada relatif sedikit orang yang akan membeli obat ketika ditimbang terhadap penelitian dan pengembangan yang diperlukan untuk memproduksi obat. Dengan kata sederhana, obat-obatan yatim adalah obat-obatan yang tidak diharapkan perusahaan untuk menghasilkan banyak uang, dan sebaliknya mengarahkan upaya mereka pada obat-obatan yang akan menghasilkan uang.

Mengapa Beberapa Obat adalah "Obat Orphan"

Perusahaan-perusahaan farmasi (obat-obatan) dan biotek terus-menerus meneliti dan mengembangkan obat-obatan baru untuk mengobati kondisi medis, dan obat-obatan baru sering muncul di pasaran. Orang yang menderita penyakit atau kelainan langka, di sisi lain, tidak melihat perhatian penelitian obat yang sama untuk penyakit mereka. Ini karena jumlahnya sangat sedikit sehingga pasar potensial untuk obat baru untuk mengobati penyakit langka ini (biasanya disebut sebagai "obat yatim") juga kecil.

Penyakit langka terjadi pada kurang dari 200.000 orang di Amerika Serikat atau kurang dari 5 per 10.000 orang di Uni Eropa. Badan pengatur pemerintah di Amerika Serikat dan Uni Eropa telah mengambil langkah-langkah untuk mengurangi perbedaan dalam pengembangan obat ini

Insentif untuk Meningkatkan Pengembangan Obat Orphan

Menyadari bahwa obat yang memadai untuk gangguan langka belum dikembangkan di AS dan bahwa perusahaan obat benar-benar akan menimbulkan kerugian finansial dalam mengembangkan obat untuk kondisi langka, Kongres AS mengeluarkan Undang-Undang Obat Orphan pada tahun 1983.

Kantor Pengembangan Produk Anak Yatim di AS

Administrasi Makanan dan Obat-obatan AS (FDA) bertanggung jawab untuk memastikan keamanan dan efektivitas obat-obatan di pasaran di Amerika Serikat. FDA mendirikan Kantor Pengembangan Produk Anak Yatim (OOPD) untuk membantu pengembangan obat anak yatim (dan produk medis lainnya untuk gangguan langka), termasuk menawarkan hibah penelitian.

Obat-obatan yatim, seperti obat-obatan lain, masih harus ditemukan aman dan efektif melalui penelitian dan uji klinis sebelum FDA akan menyetujui mereka untuk pemasaran.

Undang-Undang Obat Yatim Piatu AS 1983

Orphan Drug Act menawarkan insentif untuk mendorong perusahaan mengembangkan obat-obatan (dan produk medis lainnya) untuk pasar kecil individu dengan kelainan langka (di AS, 47 persen kelainan langka mempengaruhi kurang dari 25.000 orang). Insentif ini termasuk:

• Kredit pajak federal untuk penelitian yang dilakukan (hingga 50 persen dari biaya) untuk mengembangkan obat anak yatim.
• Jaminan 7 tahun monopoli atas penjualan obat untuk perusahaan pertama yang memperoleh persetujuan pemasaran FDA atas obat tertentu. Ini hanya berlaku untuk penggunaan obat yang disetujui. Aplikasi lain untuk penggunaan berbeda juga dapat disetujui oleh FDA, dan perusahaan akan memiliki hak pemasaran eksklusif untuk obat untuk penggunaan itu juga.
• Pengabaian biaya aplikasi persetujuan obat dan biaya produk FDA tahunan.

Sebelum berlakunya Orphan Drug Act, beberapa obat yatim piatu tersedia untuk mengobati penyakit langka. Sejak UU itu, lebih dari 200 obat yatim piatu telah disetujui oleh FDA untuk pemasaran di AS.

Efek dari Undang-Undang Obat Yatim di Farmasi AS

Sejak Orphan Drug Act muncul pada tahun 1983, telah bertanggung jawab untuk pengembangan banyak obat. Pada 2012 setidaknya ada 378 obat yang telah disetujui melalui proses ini, dan jumlahnya terus meningkat.

Contoh Obat-Obatan Yang Tersedia Karena Undang-Undang Narkoba

Di antara obat-obatan yang telah disetujui termasuk yang seperti:

• Adrenocorticotropic hormone (ACTH) untuk mengobati kejang infantil
• Tetrabenzine untuk mengobati chorea yang terjadi pada orang dengan penyakit Huntington
• Terapi penggantian enzim bagi mereka dengan gangguan penyimpanan glikogen, penyakit Pompe

Penelitian dan Pengembangan Internasional untuk Obat-obatan Yatim Piatu

Seperti Kongres AS, pemerintah Uni Eropa (UE) telah mengakui perlunya meningkatkan penelitian dan pengembangan obat-obatan anak yatim.

Komite Produk Obat Orphan

Didirikan pada tahun 1995, Badan Obat Eropa (EMEA) bertanggung jawab untuk memastikan keamanan dan kemanjuran obat di pasar di UE. Ini menyatukan sumber daya ilmiah dari 25 Negara Anggota UE. Pada tahun 2000, Komite Produk Obat Orphan (COMP) dibentuk untuk mengawasi pengembangan obat-obatan yatim di UE.

Peraturan tentang Produk Obat Yatim Piatu

Peraturan Produk Obat Orphan, disahkan oleh Dewan Eropa, memberikan insentif untuk pengembangan obat anak yatim (dan produk medis lainnya untuk gangguan langka) di UE, termasuk:

• Pengabaian biaya terkait dengan proses persetujuan pemasaran.
• Dijamin 10 tahun monopoli atas penjualan obat untuk perusahaan pertama yang memperoleh persetujuan pemasaran EMEA dari suatu obat. Ini hanya berlaku untuk penggunaan obat yang disetujui.
• Otorisasi pemasaran komunitas - prosedur terpusat otorisasi pemasaran yang meluas ke semua negara anggota UE.
• Bantuan protokol, yang berarti pemberian saran ilmiah kepada perusahaan obat tentang berbagai tes dan uji klinis yang diperlukan untuk obat yang sedang dikembangkan.

Peraturan Produk Obat Orphan memiliki efek menguntungkan yang sama di UE dengan Undang-Undang Obat Orphan di AS, sangat meningkatkan pengembangan dan pemasaran obat-obatan yatim untuk gangguan langka.

Intinya tentang Orphan Drug Act

Pada saat itu ada banyak kontroversi mengenai Orphan Drug Act, dengan kebutuhan untuk perawatan penyakit langka pada satu sisi skala, dan pertanyaan tentang keberlanjutan di sisi lain. Untungnya, tindakan-tindakan ini, baik di Amerika Serikat dan Eropa telah meningkatkan kesadaran akan banyak penyakit langka, yang, jika ditambahkan bersama-sama, tidak terlalu umum.