Transplantasi Sel Induk untuk Myelofibrosis Primer

Memilih pengobatan yang optimal untuk myelofibrosis primer dapat menjadi tantangan. Seringkali tidak ada satu pilihan yang jelas. Ada beberapa perawatan untuk myelofibrosis primer, tetapi hanya transplantasi sel induk hematopoietik (juga disebut transplantasi sumsum tulang) yang bersifat kuratif.

Mengapa Tidak Semua Orang Mendapatkan Transplantasi?

Obatnya terdengar indah, jadi Anda mungkin bertanya-tanya mengapa setiap orang dengan myelofibrosis primer tidak menerima transplantasi. Ini semua tentang keseimbangan risiko dan manfaat.

Pengobatan pada myelofibrosis primer didorong oleh kategori risiko berdasarkan tanda dan gejala yang Anda alami. Jika Anda tidak memiliki gejala atau memiliki gejala dengan penyakit berisiko rendah, kelangsungan hidup rata-rata setelah diagnosis adalah 15,4 tahun. Dalam hal ini, komplikasi potensial (cangkok akut atau kronis versus penyakit inang dan kematian) terkait dengan transplantasi lebih besar daripada manfaat penyembuhan. Penelitian telah menunjukkan bahwa kelangsungan hidup lima tahun pada orang dengan risiko rendah atau penyakit risiko sedang-1 lebih rendah jika mereka telah menjalani transplantasi sel induk hematopoietik. Namun, pada penyakit intermediate-2 dan risiko tinggi, kelangsungan hidup lima tahun meningkat pada orang yang menerima transplantasi dibandingkan dengan mereka yang tidak.

Jika Anda memiliki myelofibrosis primer-2 atau berisiko tinggi, transplantasi sel induk hematopoietik (HSCT) adalah pengobatan yang lebih disukai. Karena usia yang lebih tua meningkatkan risiko komplikasi terkait transplantasi (dominan sekunder dari penyakit graft versus host), HSCT secara historis telah dicadangkan untuk orang dengan myelofibrosis primer di bawah usia 60. Sejak usia rata-rata orang dengan myelofibrosis primer pada diagnosis adalah 67, ini secara signifikan membatasi jumlah orang dengan myelofibrosis primer yang merupakan kandidat potensial untuk terapi ini. Selain itu, donor yang disukai untuk HSCT adalah saudara yang cocok. Saudara kandung penuh (ibu dan ayah yang sama dengan penerima) memiliki peluang satu dari empat menjadi pasangan, yang semakin membatasi jumlah orang yang dapat menjalani terapi ini.

Prognosis Pasca Transplantasi

Saat ini, 40 hingga 60 persen orang dengan myelofibrosis primer yang menjalani transplantasi hidup setidaknya selama tiga hingga empat tahun. Ada beberapa bukti yang menunjukkan bahwa menjalani splenektomi (pengangkatan limpa secara bedah) sebelum transplantasi dikaitkan dengan peningkatan tingkat kelangsungan hidup terutama pada pria, tetapi alasannya tidak sepenuhnya dipahami. Selain itu, orang yang mengembangkan myelofibrosis setelah polycythemia vera atau thrombocythemia esensial tampaknya memiliki tingkat kelangsungan hidup yang lebih baik setelah transplantasi daripada orang dengan myelofibrosis primer.

Siapa yang Tidak Layak?

Beberapa orang dengan penyakit berisiko tinggi bukan kandidat untuk HSCT. Ini terutama ditentukan oleh kemungkinan bertahan hidup setelah HSCT.

Hal-hal seperti limpa besar yang berlebihan (lebih dari delapan inci di bawah tulang rusuk) dan lebih dari 20 transfusi darah sebelum transplantasi (terutama jika Anda memiliki keduanya) telah dikaitkan dengan kelangsungan hidup lima tahun yang lebih rendah setelah transplantasi.

Bagaimana Jika Anda Tidak Layak?

Jadi apa yang direkomendasikan jika Anda memiliki myelofibrosis primer risiko tinggi tetapi Anda tidak memenuhi syarat untuk HSCT atau Anda tidak memiliki donor? Jika Anda memiliki gejala seperti pembesaran limpa, kelelahan, nyeri tulang, keringat malam, dll., Ruxolitinib mungkin merupakan terapi yang masuk akal.

Ruxolitinib telah terbukti mengurangi gejala, mengurangi ukuran limpa, dan meningkatkan anemia pada orang dengan myelofibrosis primer. Alternatif lain untuk HSCT mungkin pendaftaran pada uji klinis. Ini akan memberi Anda akses ke obat-obatan yang sedang dipelajari sebagai terapi potensial untuk myelofibosis primer sejak dini.

Tidak mudah untuk belajar bahwa Anda tidak memenuhi syarat untuk sembuh, tetapi ingatlah untuk menjelajahi semua pilihan Anda.

Masa Depan Transplantasi sebagai Perawatan

Dengan perbaikan dalam perawatan di sekitar transplantasi, seperti rejimen yang digunakan untuk mempersiapkan sumsum tulang sebelum transplantasi dan obat-obatan yang digunakan untuk mencegah penyakit graft versus host, lebih banyak transplantasi dilakukan pada orang di atas usia 60 dan dengan donor alternatif (kerabat tidak donor yang sangat cocok atau cocok tidak cocok). Beberapa pusat akan mencangkok orang dengan myelofibrosis hingga usia 75 tahun.

Semoga, dengan perbaikan berkelanjutan, HSCT akan tersedia untuk lebih banyak orang dengan myelofibrosis. Karena myelofibrosis primer adalah kondisi yang langka, perlu bertahun-tahun sebelum kita memiliki pemahaman yang jelas tentang peran donor alternatif dalam HSCT untuk gangguan ini.